2023年6月9日，九芝堂美科（北京）細胞技術(shù)有限公司（以下簡稱“九芝堂美科”）所提交的“人骨髓間充質(zhì)干細胞注射液”新藥臨床試驗申請（IND）獲國家藥品監(jiān)督管理局默示許可（受理號：CXSL2300202），適應(yīng)癥為自身免疫性肺泡蛋白沉積癥(aPAP)。這是國內(nèi)首次使用干細胞治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥(aPAP)的臨床試驗申請，有望為自身免疫性肺泡蛋白沉積癥(aPAP)患者帶來新希望。

藥品基本信息      藥品名稱：人骨髓間充質(zhì)干細胞注射液      適應(yīng)癥：自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（aPAP）      注冊分類：治療用生物制品 1 類      申請事項：境內(nèi)生產(chǎn)藥品注冊臨床試驗      申請人：九芝堂美科（北京）細胞技術(shù)有限公司      受理號：CXSL2300202      人骨髓間充質(zhì)干細胞注射液是九芝堂美科自主研發(fā)的冷凍保存型干細胞制劑，源自健康年輕成人供者骨髓，全程在模擬人體真實生理環(huán)境——低氧條件下培養(yǎng)，臨床擬用于治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥(aPAP)。      肺泡蛋白沉積癥(PAP)是一種以肺泡表面活性物質(zhì)在肺泡巨噬細胞和肺泡腔內(nèi)異常沉積導(dǎo)致呼吸困難為主要特征的彌漫性肺疾病，主要包括自身免疫性、遺傳性或先天性和繼發(fā)性，其中自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（aPAP）最為常見，占 PAP 患者的90%。臨床表現(xiàn)多樣，可從無明顯臨床癥狀到危及生命的嚴重呼吸衰竭不等。      目前肺泡蛋白沉積癥(PAP)的標(biāo)準(zhǔn)治療為全肺灌洗術(shù)，即通過機械性沖洗，去除積聚于肺泡腔內(nèi)的磷脂物質(zhì)，使肺泡功能得以恢復(fù)。但該程序技術(shù)治療有益卻不能治愈，具有高侵入性，并且可能發(fā)生不可預(yù)見的并發(fā)癥。目前尚無批準(zhǔn)的用于治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（aPAP）的藥物，研發(fā)安全有效的治療藥物，是當(dāng)前未被滿足的臨床需求。      作為一家專注于干細胞藥物研發(fā)的國家高新技術(shù)企業(yè)，九芝堂美科是由百年藥企九芝堂股份有限公司（股票代碼 sz000989）發(fā)起的雍和啟航基金投資設(shè)立，目前已在“中國藥谷”北京大興生物醫(yī)藥基地建成符合中國、美國和歐盟 GMP 標(biāo)準(zhǔn)的大規(guī)模干細胞研發(fā)生產(chǎn)基地，辦公生產(chǎn)面積約 4800 m²，生產(chǎn)平臺設(shè)有 4 個獨立 B+A 潔凈區(qū)，可生產(chǎn)符合中、美藥品申報要求的臨床級干細胞。      基于其世界先進的干細胞制備工藝與完善的質(zhì)量管理體系，九芝堂美科已實現(xiàn)了臨床級干細胞規(guī)范化、規(guī)模化的生產(chǎn)制備，其生產(chǎn)的不同供者、不同批次的干細胞已通過中國食品藥品檢定研究院（簡稱“中檢院”）全面質(zhì)量檢測，檢測結(jié)果全部合格，還通過了中國醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會關(guān)于“干細胞制劑制備質(zhì)量管理自律規(guī)范”認證的現(xiàn)場檢查，并榮獲《干細胞制劑制備質(zhì)量管理合格證書》，成為中國醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會認證的干細胞制備公司。      經(jīng)過多年深耕，九芝堂美科已經(jīng)在干細胞制備工藝和質(zhì)量管理體系等方面積累了豐富的實戰(zhàn)經(jīng)驗，此次完成“人骨髓間充質(zhì)干細胞注射液”新藥臨床試驗申請（IND），更加體現(xiàn)了九芝堂美科不斷加碼在干細胞多條管線研發(fā)擴張的決心。我們有理由相信，九芝堂美科在干細胞產(chǎn)品“工藝與質(zhì)量”的雙輪驅(qū)動下，不僅能取得更多的干細胞臨床研發(fā)成果，更能在日趨激烈的干細胞成藥賽道中大放異彩。

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